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70万元一针降至4000元!揭阳市人民医院启用绿色通道引进特效药为患者施治
发布时间: 2022-06-22 来源: 作者: 张夏阳 通讯员 黄晓纯

近日,揭阳市人民医院神经内一科成功实施了首例成人脊髓性肌萎缩症(SMA)患者注射诺西那生钠,帮助罹患罕见病的小伙子重获新生的希望。


家住榕城区的小陈今年24岁,本是花样年华,却被一种罕见病折磨多年。12年前,小陈出现了无明显诱因的四肢无力伴肌肉萎缩,起初尚能正常行走,但病情进行性加重,行走后易感疲惫,且出现排尿排便无力,渐渐地,不能跑、不能跳,以至发展到丧失部分生活自理能力的境况。小陈的家人带着他辗转于多家医院就诊,最终确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)。这是一种由运动神经元存活基因突变引起的罕见病,伴随病程进展,疾病会逐渐蚕食患者的生命活力,最终只有手部能够勉强活动。


特效药断崖式降价,罕见病患者重燃希望


“患上脊髓性肌萎缩症后,身体会逐渐出现全身肌肉无力和萎缩,但智力不受影响,对于患者来说,这是一个残酷而煎熬的过程。”市人民医院神经内一科主任黄晓新说。


脊髓性肌萎缩症的发病率约为万分之一,是目前为数不多、有特效药物的一种罕见病,其特效药就是靶向治疗的诺西那生钠注射液。


然而,在过去,这种特效药因价格极其昂贵而让小陈一家束手无策。“以前单一支药物的费用高达70万元人民币,第一年要用6次药,以后每年还要用3次。”黄晓新介绍,理论上,脊髓性肌萎缩症需终生用药,天价药显然不是绝大多数家庭所能承担的。


幸运的是,2021年11月国家医保药物谈判中,脊髓性肌萎缩症患者的治疗迎来了转机。经过砍价谈判,诺西那生钠注射液药价每支从70万元降至3.3万多元,并在随后正式纳入国家医保药品目录,进一步降低了患者的自付费用负担,这让脊髓性肌萎缩症患者从“无钱买药”的窘境中摆脱,看到了新的希望。


医院多方协调启用绿色通道,成功采购特效药


被疾病困扰12年的小陈在了解到诺西那生钠救命药降价后,一家人曾经到广州、深圳多家医院咨询用药。但在外地治疗,不仅路途奔波辛苦,转诊报销比例也较低,经济负担较重。


5月份,在该院领导及药学部的支持下,黄晓新主任沟通协调,医院启用绿色通道为小陈成功采购诺西那生钠。


“小陈今年已经在外地接受两针注射治疗,在我院开展的是第三针的治疗,经过相关医保政策补贴,小陈第三针的自付费用大约为4000多元。”黄晓新介绍。


按目前算,该类治疗第一年全年约需自付4万元,第二年开始,每年约需自付2万元,有参加市民保或其他补充险种的,药费还能进一步报销,大大减轻了脊髓性肌萎缩症患者的经济负担,让这种特效药能够为更多该类罕见病患者的健康提供保障。


每一个小群体,都不该被放弃


市人民医院是广东省罕见病诊疗协作网医院。罕见病是世界上唯一以发病率诊断为标准的病。按照中华医学会医学遗传学分会提出的定义,患病率低于百万分之二或新生儿发病率低于万分之一的疾病,即为罕见病。其中,罕见病最多的科室是神经内科。市人民医院神经内科是广东省临床重点专科,科室以脑血管病、帕金森病、认知功能障碍、神经罕见病的诊治为特色,高度关注罕见病群体的救治,在该领域积累了丰富的临床经验。


“我市是人口大市,由于人口基数大,脊髓性肌萎缩症等罕见病偶有发生,我们致力于让这些患者得到更多的关爱与呵护。”黄晓新表示,就像国家医保专家在和国际药企谈判时的精彩论述,每一个小群体都不应该被放弃。因为,对脊髓性肌萎缩患者等各种罕见病患者而言,生命也是弥足珍贵的,生活也应是丰富多彩的。


专家推介


黄晓新


神经内一科主任、神经内科总主任、主任医师、兼职教授


现为广东省医师协会神经内科分会常委、广东省医学会脑血管病分会急诊救治学组副组长、揭阳市医师协会神经内科分会主任委员、揭阳市神经内科医疗质量控制中心主任等,从事神经内科临床工作30年。擅长诊治脑血管病、癫痫、帕金森、认知功能障碍、各类脑炎、头痛、头晕、睡眠障碍等。


作为第一完成人获得广东省科技进步奖三等奖一项、揭阳市科技进步奖一、二、三等奖各一项。获评“岭南名医”“揭阳市优秀专家与专业技术拔尖人才”等。


出诊时间、地点:


周三上午(门诊楼三楼5号诊室)


周四上午(门诊楼三楼6号诊室帕金森与运动障碍疾病门诊)


杨丹晓


神经内一科副主任医师


擅长脑血管病、帕金森病和脱髓鞘疾病等疾病的诊断与治疗。


出诊时间、地点:


周三下午(门诊楼三楼5号诊室)


周一上午、周四下午(门诊楼三楼6号诊室帕金森与运动障碍疾病门诊)


(编辑:李霞)